理想的杜氏肌营养不良模型，因为相对于在其他遗传背景下具有此突变型的品系，它更好地再现了多项人类DMD肌病理学的特征（较低的后肢肌肉重量、较少的肌纤维、更多的纤维化和脂肪累积以及肌无力）。
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模拟人 Rett 综合征的小鼠模型。Mecp2-缺陷型雄鼠(Mecp2-/Y) 在 3-8 周龄时表现出运动功能障碍和一系列类似 Rett 综合征的特征。雌性杂合子小鼠的发病时间更晚（约 6 月龄）。
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白介素15（IL15），自然杀伤细胞（NK cells），CAR-NK
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别名：中度 II 型 SMA 小鼠、SMNdelta7;SMN2;Smn-/-, FVB.SMNΔ7;SMN2;Smn- 、中度 II 型 SMA , Delta 7 小鼠早期同源品系
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免疫缺陷（immunodeficient），CD34+ 造血干细胞 (HSC)，外周血单个核细胞 (PBMC)，患者来源的异种移植物 (PDX)，人源化（humanization），免疫检查点抑制剂
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镰状细胞病（sickle cell disease），人血红蛋白（ human hemoglobin ），基因治疗（gene therapy）
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